近日，一项由华南儿童急性早幼粒细胞白血病（APL）协作组完成，多中心研究的成果发表在《美国血液学杂志》上。研究成果显示，儿童急性早幼粒细胞白血病治疗不能照抄成人的治疗方案，容易引起诱导分化综合征，甚至导致死亡。研究团队还找到了专门针对儿童的治疗方案，此方案大大降低了死亡率和并发症，治愈率可达100%。另外，该项研究同时还证实，口服砒霜与静脉砒霜治疗急性早幼粒细胞白血病疗效相似，而且感染等并发症发生率明显较低。
（中山大学附属第一医院儿科血液专科主任罗学群教授和协作组专家）
这项研究由中山大学附属第一医院儿科血液专科主任、广东省抗癌协会小儿专业委员会主任委员罗学群教授牵头，共有华南地区14家三甲医院参与，82名APL儿童纳入研究治疗。此项研究成果为儿童APL的治疗提供了最新的循证医学依据，使儿童APL的治疗向前迈进了一大步。
什么是急性早幼粒细胞白血病（APL）？
急性早幼粒细胞白血病是急性髓细胞白血病（AML）的一种特殊类型，被FAB协作组定为急性髓细胞白血病M3型，曾经是最凶险的白血病，早期死亡率非常高，治愈率不足30%。在我国儿童人口中，每年新发急性早幼粒细胞白血病儿童约200例，该病的主要表现为以血小板数降低和凝血紊乱为主的出血，典型体征为皮肤黏膜出血。
协作组找到了针对儿童APL白血病的治疗方案
近二十年来经过不断研究，急性早幼粒细胞白血病的治疗取得巨大的突破和进展，使用维甲酸和三氧化二砷（俗称“砒霜”）治疗后，治愈率提高到90%，预后已有明显改善。但这主要是成人的资料，儿童的治疗缺乏循证医学依据，国内外儿童血液科医生一般参照成人的方案进行治疗，但是否完全适合儿童并不清楚。
为了设计出更符合儿童特点的治疗方案，华南地区儿童急性早幼粒细胞白血病治疗协作组（SCCLG-APL）从2011年起开展前瞻性多中心研究，中期分析报告显示：儿童与成人APL并不完全相同，照抄成人的治疗方案可能有潜在的危险，主要表现在儿童诱导治疗期间白细胞升高，发生率达80%，远高于成人的40%，儿童白细胞大量升高容易引起诱导分化综合征，从而导致死亡的危险。
如何能降低白细胞水平呢？经过多年研究，协作组找到解决问题的关键点：在诱导早期打一针米托蒽醌可大大降低白细胞增高的发生率，减少并发症和死亡，并且提高治愈率。按照此方案治疗，82名纳入研究治疗的APL儿童，治愈率100%。
口服砒霜治疗儿童APL白血病效果更好
三氧化二砷（砒霜）在大众的眼里是剧毒，但却是急性早幼粒细胞白血病的“克星”和特效药。急性早幼粒细胞白血病是由于基因突变，第15、17号染色体异位引起的癌细胞恶性增生，而砒霜能作于用这种异常基因产生的蛋白，使白血病细胞变成正常的细胞，并使得白血病细胞按程序性死亡，而达到治愈的目的。在许多国家，此种联合疗法已成为急性早幼粒细胞白血病的首选治疗。
（口服的砒霜）
（静脉注射的砒霜）
罗学群教授介绍，目前砒霜有口服和静脉注射两种。十多年前，静脉的砒霜只有中国才有，因为疗效好，现在已推广到全世界，但国外的售价是国内的几倍；而口服的砒霜现在只有中国才有。口服砒霜与静脉砒霜疗效相似，但感染等并发症发生率明显较低，住院时间明显缩短，多数可在家服药治疗，因此患儿完全可用口服的砒霜代替静脉制剂，患儿和家长都极方便且费用低。
研究仍在继续 下一步减少化疗药的应用
据罗学群教授介绍，SCCLG协作组还将计划开展下一步研究，例如：SCCLG-APL的化疗强度虽已很低，但在诱导完全缓解后，可否进一步减少化疗药的应用而保持同样的高治愈率？由于儿童与成人不同，儿童仍处于生长发育阶段，这也是儿童血液科医生需要特别考虑的。